4 Junio 2007 - The Journal News

Para casi todo el mundo, andar es tan sencillo como respirar. Miras hacia donde quieres ir y los músculos y los nervios hacen el resto sin dificultades. Pero, ¿qué ocurre si durante el trayecto se pierden algunas señales que van del cerebro a los músculos? Andar sería más complicado. Esta es la situación real de muchos de los 400.000 norteamericanos que tienen esclerosis múltiple (EM). La enfermedad ataca al aislante de las fibras nerviosas que transportan las señales eléctricas desde el cerebro y la médula espinal a los músculos y extremidades. Así como un cable deshilachado provoca un cortocircuito, las fibras nerviosas afectadas no pueden ejercer su cometido.

Ahora, imagínate una molécula que pueda juntar el aislante estropeado de los nervios, la mielina, como si fuese una cinta aislante. Se llama fampridina y se sintetizó a apartir del alquitrán del carbón mineral en la década de 1890, en la época heroica de la química orgánica.

Acorda Therapeutics, una compañía biotecnológica sita en Hawthorne, ha creado un preparado de liberación retardada en comprimidos, con fampridina como ingrediente activo. La compañía ha iniciado ya el segundo ensayo clínico en fase 3 en este trimestre, el último paso antes de solicitar el visto bueno de la Food and Drug Administration (FDA)
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Según el Dr. Ron Cohen, fundador de Acorda, la Fampridina-SR no reemplaza la mielina, sino que actúa evitando las fugas y aumentando así la conducción de los impulsos nerviosos. Mejoró la velocidad de marcha en un 35% de los pacientes que tomaron el fármaco en el primer ensayo en fase 3, que terminó el año pasado.

Si la FDA lo autoriza, Fampridina-SR será la primera terapia para la EM que realmente intenta mejorar la función de los nervios dañados. Otros tratamientos disponibles hoy en día intentan detener la progresión de la enfermedad. El Dr. Cohen declaró que se trata de una de los mayores retos de la medicina actual.

“Estamos muy esperanzados. Cualquier terapia en relación a la EM es una gran noticia. Deseamos que mejore la calidad de vida y si esto sucede será fantástico”, dijo Debby Bennett de la National Multiple Sclerosis Society. Las dificultades de la marcha inciden en la mitad de los afectados de una modalidad corriente de EM. Si la FDA encuentra seguro y eficaz el tratamiento con Fampridina-SR, se puede ayudar a mucha gente.

El Dr. Cohen ha empleado casi 15 años en el desarrollo de un fármaco para una alteración neurológica, que está a punto de ser autorizado por la FDA. Este médico se convirtió en un emprendedor en el campo de la biotecnología, ya en 1986 participó en una firma que se dedicaba a los trasplantes de piel y médula ósea. Esta experiencia le convenció que la biotecnología era el camino que debía seguir y así fundó Acorda en 1992. Declaró que vio el potencial de este modelo para conseguir los grandes recursos necesarios para llevar la ciencia del laboratorio a la clínica, donde puede ser útil.

Decidió empezar con su propia empresa de biotecnología y centrarse en la neurología, ya su padre era neurólogo. Su objetivo nunca fue montar un laboratorio y desarrollar tratamientos partiendo de cero, sino desarrollar tecnología a partir de laboratorios de las universidades. Declaró que empezaron a trabajar con la premisa de no entrar en el campo de la investigación del descubrimiento científico. No íbamos a ser los únicos que quieren encontrar una molécula nueva. Para esto hacen falta cientos de millones de dólares.

Entre más de dos docenas de fármacos, Acorda se centra hoy por hoy en cuatro medicamentos, todos relacionados con la EM, lesiones medulares y otras enfermedades del sistema nervioso central. Fampridina-SR es la única molécula involucrada en ensayos clínicos. Las otras están a la espera de financiarse con las ventas de Fampridina-SR.



“Una de las bazas de las pequeñas compañías como nosotros es conseguir financiación para los primeros productos”, dijo Cohen. Para obtener recursos para pagar los ensayos del Fampridina-SR, Acorda vendió bajo licencia el Zanaflex de Elan Corp. Acorda pagó a Elan 2 millones $ en 2004 y acordó pagar 19,5 millones $ más dependiendo de las ventas. Por ahora ya ha pagado 9,5 millones $ adicionales. El Zanaflex se utiliza contra la espasticidad, es un síntoma común en mucha gente con EM y lesiones medulares. Un fármaco llamado tizanidina, principio activo de Zanaflex, trata la espasticidad. Las pastillas de Zanaflex se aprobaron en 1996 por la FDA y ya no están protegidas por patentes. Hay doce competidores genéricos de Zanaflex, aunque las cápsulas, de  mayor dosis, están patentadas hasta el año 2021.

Una asesoría externa predice que si los ensayos clínicos de Fampridina-SR dan resultado, el fármaco pueda comercializarse en 2009. Cohen espera que la compañía pueda sacar otros productos a la fase de ensayo clínico. Aquí se incluyen anticuerpos que tienen el potencial de remielinizar a los nervios dañados y una enzima que permita regenerar los nervios después de una lesión medular o cerebral.

El potencial de estas terapias, si demuestran su efectividad en humanos como parecen mostrar en el laboratorio, permitirá al Dr. Cohen y a Acorda dedicar en ello todo su empeño. A la pregunta de si echa en falta el ejercicio de la medicina, Cohen responde: "No, porque aún ejerzo, aunque de otra manera".

Acorda invita de forma rutinaria a pacientes, mediadores y cuidadores a sus oficinas para hablar de lo que les concierne y de sus necesidades, dijo Cohen. “Tenemos pacientes que nos asesoran sobre sus experiencias y cómo van con la medicación. Así los empleados de la compañía tiene una respuesta emocional añadida”, aseveró.

Personalmente acude a congresos de defensa del paciente y es un miembro activo en grupos de EM, lesionados medulares y neurológicos. Cada año la compañía patrocina la marcha por la EM en Westchester, y prácticamente todos los empleados participan y llevan camisetas con frases graciosas sobre el trabajo de Acorda como “acudimos con mielina extra”.

“He enfocado mi vida a esto desde hace ya 13 años y para mí es un placer. Lo que me hace levantar por la mañana para ir a trabajar en nuevas terapias es ver que todavía hay gente que tiene necesidades por resolver”, dijo. “Mi meta es hacer de Acorda una compañía líder en terapia neurológica”.


http://www.thejournalnews.com/apps/pbcs.dll/article?AID=/20070604/BUSINESS01/706040324/1066

Resumen y traducción: Rita Puentes
Revisión y adaptación: Lluís Compte

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Viernes, 27 de febrero de 2009
Por Will Dunham

WASHINGTON (Reuters) - Un medicamento desarrollado por Acorda Therapeutics Inc ayuda a algunas personas con esclerosis múltiple (EM) a caminar mejor, un avance importante para impulsar la calidad de vida de esos pacientes, informaron investigadores estadounidenses.

Si es aprobado por el Gobierno de Estados Unidos, sería la primera medicina contra la EM que apunta a revertir un síntoma de la enfermedad, dijo el doctor Andrew Goodman, del Centro Médico de la University of Rochester en Nueva York, quien dirigió el estudio. Actualmente, la EM no tiene cura y todos los medicamentos para la enfermedad apuntan a desacelerar su progreso.

El 35 por ciento de los pacientes con esclerosis que anteriormente tenían dificultades para caminar aumentó su velocidad de caminata luego de tomar el fármaco fampridina de Acorda Therapeutics durante 14 semanas, según el informe publicado en la revista médica The Lancet. Eso, comparado con el 8 por ciento de aquellos que recibieron placebo.

Los pacientes que fueron ayudados por la medicina caminaron casi un 25 por ciento más rápido una distancia de 8 metros, comparado a cómo lo hacían antes de tomar fampridina.

Los participantes que recibieron el medicamento también desarrollaron más fuerza en las piernas y pudieron lidiar mejor con actividades diarias como caminar fuera del hogar, pararse, subir y bajar escaleras.

Acorda Therapeutics, con sede en Nueva York, financió el estudio. Goodman funcionó como consultor de la compañía. La empresa pidió autorización el 30 de enero a la Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA por su sigla en inglés) para una nueva aplicación del fármaco.

"Los resultados de este estudio indican que la fampridina-SR podría representar una nueva alternativa de tratamiento importante en el control de la EM", señaló el doctor Ron Cohen, presidente ejecutivo de Acorda Therapeutics.

En la EM, el sistema inmune ataca el funcionamiento de las fibras nerviosas del cerebro y la médula espinal e interfiere con la comunicación entre el cerebro y el resto del cuerpo.

Unos 2,5 millones de personas en todo el mundo padecen la enfermedad, incluidos 400.000 en Estados Unidos, según la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple.

(Editada en español por Ana Laura Mitidieri)