ALGUNAS
VECES UN INTRUSO PUEDE CAMBIAR EL CURSO DE LA INVESTIGACIÓN
CIENTÍFICA
Scott Johnson, un empresario de 49 años
de Silicon Valley, fue diagnosticado de EM cuando tenía 20
años. Pasado el tiempo, a los 40 años, Scott Johnson
anda con una visible cojera y puede a duras penas usar el brazo
derecho. Naturalmente, desea curarse o como mínimo tener un
tratamiento efectivo.
La EM ocurre cuando el sistema inmune
ataca y destruye la mielina.
En el año 2001 un articulo
en el BusinessWeek en referencia a una investigación sobre
reparación de la mielina llamó la atención del
Sr. Johnson. Comenzó yendo a conferencias médicas y
hablando con cualquiera que estuviera en ese campo, y vio que podía
ser posible la regeneración de la mielina.
En el año
2002 juntó a 5 de los investigadores más cualificados
de USA, todos de diferentes instituciones académicas. Les dijo
que quería iniciar una fundación para llevar a cabo la
búsqueda y si todos ellos estaban de acuerdo en compartir
todos sus descubrimientos que realizaran de forma inmediata (no es
normal este modus operandi ya que este campo es muy
competitivo).
JUNTANDO MILLONES
Los cinco científicos
respondieron con entusiasmo a la propuesta. Saben que tardarían
de 15 a 20 años en encontrar un tratamiento efectivo si
trabajan aislados, pero si lo hacen juntos el tratamiento puede estar
listo en 5 años: "estamos mirando todas las proteínas
que puedan ser dianas importantes pero que han sido pasadas por alto"
dijo Colman, director del Instituto Neurológico de la
Universidad McGill de Montreal y uno de los cinco científicos.
"Ningún laboratorio puede realizar esto. Necesitaría
un ejercito de personas".
En seis meses se creó la
Myelin Repair Foundation (MRF). La donación inicial de 1
millón $ ha sido de Scott Cook, fundador de Intuit, que tiene
un miembro de su familia con EM. Johnson ha acumulado 4 millones $,
con un proyecto de 25 millones de $ en 5 años. Los
investigadores ya han identificado más de 50 proteínas
contenidas en la mielina que pueden ser útiles: "creo que
incluso los científicos están sorprendidos de lo rápido
que nos estamos moviendo", dijo Johnson.
Realmente, la
búsqueda de una cura para esta enfermedad nunca ha ido rápida
ni ha visto muchos éxitos.
ESPERANZA ARREBATADA
La
EM se muestra cuando el sistema inmune de las células T
ayudantes, que son las que promueven la inflamación, atacan
también a la mielina. Esta capa protectora actúa como
una funda que ayuda a los impulsos eléctricos. A causa de ello
los pacientes pueden sufrir de entumecimiento, problemas de visión
y habla, pérdida del control de la orina, parálisis e
incluso a veces la muerte.
Los pacientes tienen pocas opciones
de tratamiento. Tysabri, el primer medicamento en más de una
década, ha sido suspendido en febrero, justo tres meses
después de que fuera aprobado por la FDA. La medicación
realizada por Biogen y Elan bloquea las células inmunes
sobreactivas y evita que penetren en el cerebro y ataquen la mielina.
Pero en ensayos clínicos los investigadores relacionaron a
Tysabri con una rara y fatal enfermedad en 2 pacientes.
Los
científicos especularon que como la medicación bloquea
a las células inmunes pueden dejar al enfermo vulnerable a las
infecciones cerebrales que son bloqueadas por las mismas células
inmunes.
Las infecciones presentan un riesgo en cualquier
medicación que module el sistema inmune, lo que explica que
los investigadores de la MRF estén yendo por otros caminos en
sus investigaciones.
Los científicos ya saben que las
células sanas reemplazan continuamente la mielina incluso en
los estadios más tempranos de la EM, el cuerpo puede reparar
el daño perfectamente. Pero a medida que la enfermedad empeora
y ataca a los nervios, se acelera y los mecanismos de reparación
no son suficientes. Los investigadores que están trabajando en
la MRF quieren encontrar una medicación que pueda regenerar la
mielina y esperan que en gran medida sean limitados los destrozos
causados por la EM.
COMIENZO NEUROLÓGICO
El Dr. Ben
Barres, profesor de neurobiología en la Escuela de Medicina de
la universidad de Stanford, dijo que su laboratorio ha descubierto
una sustancia particularmente prometedora, una enzima que puede
favorecer rápidamente la remielinización en cultivos de
laboratorio y ya ha compartido su descubrimiento con los otros
colegas de la fundación, que están tratando de
descubrir si la enzima realizará la misma función en
animales y cortes cerebrales, unos tests que llevaría años
de conseguir si lo realizara un solo laboratorio.
Barres
apunta que esta investigación no va a llevar a una cura. Lo
que sea que lleve a atacar el sistema inmune como primera causa
seguirá. Pero dijo que "la medicación que promueva
el arreglo de la mielina es un paso adelante" y "será
la primera vez que somos capaces en estimular la reparación de
una enfermedad neurológica". Como tal, las lecciones
aprendidas pueden aplicarse a otras enfermedades que implican la
pérdida de mielina, como apoplejías y lesiones
medulares. Asimismo los éxitos del MRF en una investigación
en colaboración podrían animar a otros a hacer lo
mismo. Esto sería un cambio bien acogido en el solitario mundo
de la ciencia académica.
Traducción: Rita Puentes
By
Catherine Arnst
The
Patient Leading an Assault on MS
After
three decades of living with multiple sclerosis, Scott Johnson put
together a Dream Team of researchers
Sometimes
it takes an outsider to change the course of scientific research.
Scott Johnson, a 49-year-old Silicon Valley entrepreneur, was just 20
when he was diagnosed with multiple sclerosis, an incurable,
degenerative disease of the nervous system. By the time he reached
his 40s, Johnson walked with a limp and could barely use his right
arm. Naturally, he wanted a cure or at least an effective treatment.
MS
occurs when out-of-control immune systems attack and destroy myelin,
the fatty tissue that surrounds and protects nerve cells. In 2001, a
short BusinessWeek article about research into myelin repair
caught Johnson's attention. He started attending MS medical meetings
and talking to everyone in the field, and decided that it should be
possible to coax the body into regenerating myelin. In 2002 he
brought together the five top MS researchers in North America, all
from different academic institutions. He told them he would start a
foundation to fund their research if they would agree to share all
discoveries immediately -- an unusual approach in the fiercely
competitive world of academic science.
RAISING
MILLIONS. The five scientists responded eagerly to Johnson's
offer. They knew it would take 15 to 20 years to find an effective
myelin repair drug if they continued working alone. By cooperating,
they might reach the same goal in five years. "We are all
looking at proteins that may be very important [drug] targets but
have been overlooked," says David R. Colman, director of the
Montreal Neurological Institute of McGill University, and one of the
five scientists. "No one lab could do that. It would take an
army of people."
Within
six months, the Myelin Repair Foundation (MRF) was created. The
initial $1 million donation came from Scott Cook, a founder of
Intuit, who has a family member with MS. Johnson has now raised $4
million, with a five-year goal of $25 million. And the researchers
have already identified more than 50 proteins contained in myelin
that might serve. "I think even the scientists are surprised by
how rapidly we've moved ahead," says Johnson.
Certainly,
the search for a cure for this illness has never moved rapidly or
produced many successes. A progressive disease of the central nervous
system, MS usually strikes adults between 20 and 40 years of age. For
unknown reasons, some 75% of its victims are women, and most live in
northern climates. About 2.5 million people worldwide have the
disease, with 400,000 of them in the U.S.
HOPE
SNATCHED AWAY. MS takes hold when the immune system's T-helper
cells, which trigger inflammation, go haywire and attack myelin. This
protective coating acts much like the sheath surrounding electrical
wires. As the disease destroys more and more of the myelin, nerve
signals to the body falter or stop, and patients can suffer from
numbness, impaired vision and speech, loss of bladder control,
paralysis, and even death.
Patients
have few options for treatment. Tysabri, the first new MS drug in
more than a decade, was suspended in February just three months after
it received Food & Drug Administration approval. The drug, made
by Biogen Idec (BIIB
) and Elan (ELN ),
blocks overactive immune cells from entering the brain and attacking
myelin. But in ongoing clinical trials, researchers linked Tysabri to
a rare and deadly brain disease in two patients.
Scientists
speculate that because the drug tampers with immune cells, it may
leave some patients vulnerable to brain infections normally kept in
check by those same immune cells (see BW, 3/14/05, "The
Tricky Biology Behind Tysabri"). Infections present a risk
for any drug that modulates the immune system, which explains why the
MRF researchers are trying to approach the disease another way.
Scientists
already know that healthy cells continuously replace myelin and that
even in the early stages of MS, the body can successfully repair the
damage. As the disease worsens and attacks on the nerves accelerate,
this repair mechanism is overwhelmed. The scientists working with the
MRF want to find a drug that can regenerate myelin which, they hope,
would greatly limit the ravages of MS.
A
NEUROLOGICAL FIRST. Dr. Ben Barres, professor of neurobiology
and developmental biology at Stanford University School of Medicine,
says his lab has discovered a particularly promising substance, an
enzyme that can trigger rapid remyelination in a culture dish. He has
already shared this discovery with the other members of the
foundation, who are attempting to discover whether the enzyme will
perform the same function in animals and slices of brain tissue --
tests that would take years to accomplish if left to one lab.
Barres
is quick to point out that this research will likely not lead to a
cure. Whatever is causing the immune system to attack myelin in the
first place would remain. Still, "a drug that would promote
myelin repair would be a quantum step forward," he says. "It
would be the first time we are able to promote repair in any
neurological disease." As such, the lessons learned may apply to
other afflictions that involve myelin loss, such as strokes and
spinal cord injuries. Similarly, the MRF's successes with
collaborative research could encourage other such efforts. That would
come as a welcome change in the lonely world of academic science.
Origen:
http://www.businessweek.com/technology/content/mar2005/tc20050325_7492_tc177.htm
http://www.myelinrepair.org/
To
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