Científicos de la Oregon Health & Science University han iniciado los primeros ensayos clínicos de un potencial tratamiento innovador para la EM
En Mayo de 2007, médicos del OHSO inyectaron a una paciente una medicación experimental llamada RTL1000.
La paciente, Anne Foster, de 55 años, con EM secundaria progresiva, no ha experimentado reacciones adversas a la
medicación, un desarrollo positivo ya que en ensayos iniciales parecía que
mostraba efectos adversos. El RTL1000 ha sido desarrollado por científicos que trabajan en el OHSU y en el Portland Veterans Affairs Medical Center. En experimentos con ratones, Arthur Vandenbark, profesor de neurología del OHSU, y jefe de investigación del Veterans Affairs Medical Center, dijo “es lo mejor que he visto en 35 años”.
La EM afecta a más de 2,5 millones de personas en todo el mundo, 400.000 en USA, y se prevé un mercado de 76 miles de millones de dólares.
El RTL1000 es un producto de la llamada investigación translacional, un campo en el que la investigación básica se transforma en patentes que dan dinero al comercializarse. La opinión de Vandenbark respecto a su potencial es especialmente notable, ya que está acreditado por haber intervenido en otra medicación, el NeuroVax, otra posible medicación innovadora para la EM.
Mientras Vandenbark espera los royaltis del NeuroVax si llega al mercado, otro producto de la investigación translacional, dijo que ha aprendido a desarrollar la medicación y la venta de la patente para el manejo del RTL1000.
La EM normalmente ataca a adultos con edades comprendidas entre los 20 y los 40 años, y está causada por las las células T, leucocitos de la sangre que atacan a la mielina, el aislante de las fibras nerviosas, que pierden la capacidad de transportar los impulsos nerviosos.
Vandenbark aclaró que en ratones infectados con EM, el RTL1000, no sólo paraba el daño en la mielina y las fibras nerviosas, sino que parecía que revertía ese daño, principalmente al revertir el efecto de la EM. Actúa como si se adosara a las células T y las dejara inactivas.
A pesar de las perspectivas el RTL1000 tardará años en llegar al mercado. Después de once años de desarrollo iniciamos ahora la primera de las tres fases de ensayos clínicos en humanos y esto puede llevar años hasta que se apruebe por la Food and Drug Administration.
Los ensayos clínicos podrían completarse en 10 años y costar 125 millones de dólares, según Vandenbark.
Vandenbark, que ha estudiado los receptores de las células T desde mediados de la década de 1980, es un ejemplo perfecto de la esperanza de la investigación en centros médicos y universidades. Durante la primera década de su carrera estudió los receptores de las células T, dijo, pero sin ver un sentido tangible de aplicación de los resultados.
Tardé 10 años de carrera en aprender cómo llegar hasta aquí, dijo Vandenbark. “Soy un investigador de base pero me doy cuenta que si quieres tener éxito tienes que realizar investigación translacional. Has de ir del laboratorio a los animales y al tratamiento de personas”.
Dennis Bourdette, jefe de neurología de la OHSU School of Medicine y director del Multiple Sclerosis Center of Oregon, está apasionado con el potencial del RTL1000 y pensando en los obstáculos que deberá sobrepasar, “realmente tiene potencial para ser una medicación innovadora en el tratamiento de la EM” dijo Bourdette. Pero añadió que el optimismo actual está basado en el éxito que ha tenido en los modelos animales de EM, que no siempre dan los mismos efectos en humanos. “Los humanos son mucho mas complejos que los modelos animales con los que trabajan los investigadores”, añadió. “Coges a estos ratones y son genéticamente idénticos, lo puedes controlar todo. Te manejas con modelos homogéneos y te emocionas cuando administras algo a cuatro ratones y ves que se ponen mejor. Pero como clínico tienes la experiencia de saber que no puedes lanzar las campanas al vuelo aunque las respuestas sean buenas en una, dos o tres personas”.
De todas formas es ese apasionamiento el que ayuda a los investigadores a llegar a nuevas terapias como el RTL1000.
La investigación da dinero
Como Vandenbark y su equipo trabajan en el diseño de una molécula para bloquear la EM en las células T, la oficina de transferencia de tecnología del OHSU ha diseñado un modelo para asegurar patentes y así lograr fondos para poder llevar a cabo ensayos clínicos. Se ha dado la licencia del RTL1000 a una compañía biotecnológica llamada Artielle ImmunoTherapeutics Inc., y comercializar así el futuro medicamento.
Artielle ha encontrado capitalistas que han invertido inicialmente 11 millones de dólares para la fase I de los ensayos clínicos del RTL1000, cuando se pruebe en humanos y se hará el diseño para ver si hay posibles efectos secundarios.
Vandenbark no está sorprendido por haber encontrado financiación. “Hay mucho dinero por ahí para investigación”, dijo con respecto al campo de la biotecnología, “si tienes algo que funciona, hay cantidad de dinero. Los negocios inversión están repletos de dinero en este momento”.
Mientras el RTL1000 inicia la fase I de ensayos clínicos, el NeuroVax está ya un paso por delante, en la fase II, la que se mira si la medicación es realmente efectiva.
Ambas medicaciones – las que Vandenbark tiene entre manos - se harán la competencia entre ellas. El NeuroVax se centra en amplificar la actividad de las células T que regulan la EM más que dejarlas inactivas.
Joseph O’Neill, presidente y jefe ejecutivo de la oficina de Carlsbad, California, donde reside Orchestra Therapeutics, que posee los derechos del NeuroVax, dijo que la competencia puede ser beneficiosa para ambas compañías y para los enfermos de EM. “Me gusta nuestro producto porque es elegante y estamos ya en la fase II,” dijo O’Neill. “El final de la competición será cuando veamos cuál de los dos funciona mejor y con menores efectos secundarios. Me pregunto si se puede decir competición. Pero esa competición sería lo mejor para la gente”.