24 de septiembre de 2008 (Montreal, Quebec) – Se ha realizado un trasplante autólogo de células madre mesenquimales de médula ósea (MSCs) de forma segura en pacientes con EM y esclerosis lateral amiotrófica (ELA), ensayo en ½ fase.
“Este procedimiento es factible”, dijo el
Dr.
Dimitrios Karussis, neurólogo y neuroinmunólogo
jefe del
Centro Esclerosis Múltiple en el Hospital de la Universidad
de Hadassah, Ein Kerem, en Jerusalén, Israel, en la
publicación Medscape Neurology & Neurosurgery.
“No es ciencia ficción. Hemos pasado de la
teoría y la discusión sobre las
células madre, a la acción”.
Los resultados fueron presentados en el congreso mundial sobre Tratamiento e Investigación de la Esclerosis Múltiple: Encuentro de los comités de Norteamérica, Europa y América latina en el Tratamiento e investigación en EM, 2008 (ACTRIMS, ECTRIMS, LACTRIMS).
Resalte de la Regeneración
“Hemos hecho medicaciones que paran la
inflamación
[en enfermedades neurodegenerativas], pero todavía vemos que
la discapacidad se acumula a lo largo del tiempo y sigue el
daño irreversible en las neuronas y axones”, dijo
el Dr. Karussis. “Además de la
inmunomodulación necesitamos algo más que pueda
ayudar a
incrementar los mecanismos de regeneración en el
cerebro”.
“La facilidad para obtener MSCs del paciente, expandidas en cultivos y reintroducidas como autólogas, así como la ausencia de trasformación en malignas, hacen de estas células excelentes candidatas para la terapia celular”, afirmaron.
El Dr. Karussis y sus colegas condujeron el ensayo en fase ½ en 19 pacientes con ELA y 15 con EM. Los pacientes de EM tenían un curso progresivo con acumulación de discapacidad y no habían respondido a la terapia inmunomoduladora.
Las MSCs derivadas de la médula ósea se obtuvieron de los pacientes, se cultivaron durante 2 meses, y luego se reinyectaron, tanto por vía intravenosa como intratecal.
Los pacientes recibieron una media de 64,4 millones de células. Después de la inyección, se les realizó un seguimiento mensual durante 25 meses. El tratamiento fue seguro. Como mucho, los efectos adversos que se observaron fueron poca fiebre y dolor de cabeza, que iniciaba después de la inyección y se resolvía en 2-3 días. Las reacciones locales fueron leves y la resonancia magnética no reveló patologías inesperadas.
Hemos pasado de la teoría y discusión sobre las células madre a la acción.
En las primeras semanas después de la terapia, se observó una estabilización en los pacientes con ELA y EM. Además en algunos pacientes con EM vimos mejorías en los parámetros de la enfermedad, medidos por la EDSS bajando de una media de 6.7 a 5.9 a los 6 meses.
Este indicio de eficacia fue una agradable sorpresa, dijo el Dr. Karussis. “En la EM hubo casos de un buen aumento en el funcionamiento, que justifica la continuación de este proyecto”.
Interpretación cautelosa
Rhonda Voskuhl, MD, profesora del departamento de
neurología
y directora del Programa de Investigación y Tratamiento de
la Esclerosis Múltiple en la Universidad de California, Los
Angeles, moderó la sesión en la que se
presentaron los datos y fue preguntada por algunos de estos
descubrimientos.
Teniendo una fuente autóloga de células madre se tiene la ventaja de evitar los problemas del huésped y de los asuntos éticos que están asociados a las células madre fetales, dijo la Dra. Voskuhl a Medscape Neurology & Neurosurgery. “Pero esto asumiendo de que no haya inherente ninguna enfermedad en tu propia médula ósea, lo cual podría ser el caso en una enfermedad genética”, apuntó, aunque si hay conocimiento de algunos de estos problemas deben solucionarse in vitro antes de la inyección de células.
Aunque estos resultados son alentadores, la Dra. Voskuhl los interpreta con precaución. “La buena noticia es que no muestra ningún tipo de toxicidad”, dijo. Pero añadió que “no muestra eficacia según mi modo de ver. Sin el grupo de control placebo el ensayo se tiene que interpretar con mucha precaución”.
El Dr. Karussis y su equipo continúan su trabajo con células madre en EM y ELA. El próximo paso, dijo, es desarrollar ensayos controlados con más inyecciones, más pacientes y un seguimiento más largo, lo ideal es un ensayo multicentrico.
El Dr. Karussis no dio información relevante en cuanto a la financiación.