Biogen Idec ha ganado mucho dinero con Avonex y Tysabri, medicaciones que bajan la ratio de brotes a la gente con EM. Ahora está trabajando en la primera medicación experimental que puede revertir los síntomas de la enfermedad neurodegenerativa.
Esta medicación ha sido probada en animales y está preparando ya el primer ensayo en humanos. La acción es el bloqueo de una proteína llamada Lingo-1 que interfiere con la producción de la mielina del cuerpo, la capa protectora de las fibras nerviosas. La gente con EM tiene un sistema inmune sobreactivo que arrasa con la capa de mielina y no tiene la capacidad de regenerar mielina en el cerebro o en la médula espinal, dijo Sha Mi, investigadora de Biogen. Esto significa que los impulsos nerviosos que controlan el habla, la visión y el movimiento están cortocircuitados, es como si un cable eléctrico perdiera su aislante. Biogen cree que ha diseñado una droga que puede detener que Lingo-1 no realice ese 'sucio trabajo' permitiendo así al cuerpo que regenere la mielina. Esto llevaría a restablecer las funciones normales, como la marcha. “La gente de la compañía está muy entusiasmada con esta posibilidad”, dijo Kenneth Rhodes, vicepresidente de descubrimientos en neurobiologia de Biogen. “Es, de forma potencial, una terapia transformacional”. Sha Mi, científica de Biogen que descubrió este cambio molecular, lo expresa así “como científica, que vengo de China, veo que si creamos una nueva medicina que ayude a los pacientes es realmente mi sueño.”
La medicación no ha entrado todavía en ensayos clínicos, lo que significa que le quedan unos 8 años de odisea. Sha Mi entró en la compañía en el año 2000, proveniente del instituto de genética Wyeth, en Cambridge, Massachusetts. Poco después de entrar en Biogen encontró la proteína Lingo-1 en una base de datos y vio que se expresaba sólo en el SNC y allí únicamente en las neuronas. Experimentos realizados luego mostraron que al quitar la proteína Lingo-1 a los ratones, se recuperaban de la enfermedad en la que el sistema inmune arrasaba la mielina, la encefalomielitis autoinmune. La misma recuperación se vio en ratones que eran tratados con un anticuerpo que bloqueaba la proteína Lingo-1. No se vieron efectos secundarios o peligros por una mayor producción de mielina, ya que el cuerpo sólo produce la que necesita para cubrir los nervios, dijo Sha Mi. La combinación de experimentos, dirigida por los científicos de Biogen y colaboradores de China, fue portada de Nature Medicine el pasado mes de octubre.
Otros investigadores están también trabajando en la reparación de la mielina, uno de ellos es el grupo liderado por Bruce Trapp en la Clínica Cleveland, dijo Rhodes, vicepresidente de Biogen. Madison, Wyeth en New Jersey, ha intentado desarrollar una molécula convencional para contrarrestar a Lingo, pero no ha tenido éxito aún.
Biogen intenta desarrollar un anticuerpo
mediante
ingenieria genética contra Lingo lo que podría
ser más efectivo contra la proteína Lingo en la
superficie de la
célula, dijo Rhodes. La primera versión no fue
“óptima” y estamos probando una nueva
que muestra mejores propiedades. La última
versión está
realizada con ADN totalmente humano en lugar de que sea parcialmente de
ratón, ya que los investigadores quieren que no altere el
sistema inmune por rechazo, especialmente si se ha de dar de forma
crónica. La compañía planea solicitar
a la
FDA que permita
iniciar los ensayos en humanos, aunque no saben aún en
qué momento.Todavía no hay detalles de cómo serán esos ensayos, pero Rhodes tiene claro que la visión de la compañía es que Lingo sea utilizado en combinación con Avonex o Tysabri. La idea es que estas medicaciones pueden reducir el asalto del sistema inmune a las neuronas y que 'amaine la tormenta'. Esto daría una oportunidad a la medicación anti-Lingo-1 y dar un paso para regenerar la mielina.
Puesto que 400.000 personas en los EE.UU. sufren de EM, y no hay absolutamente nada parecido a este programa, parece que Biogen tendrá problemas para el reclutamiento de pacientes en este primer estudio. Si demuestran que pueden regenerar la mielina, aunque sea en pocas personas, Biogen estará unos pasos más cerca de satisfacer el sueño de Sha Mi.